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小核酸已获批药品以罕见病为主,应用场景向肿瘤,CNS/眼科疾病等常见病以及高血脂、高血压、糖尿病等慢性病领域。国内目前开展的小核酸药物项目共35项,所有项目中占比最多的是心血管系统疾病,占所有项目的39.0%。
核心观点:1.特异性调控基因表达,小核酸药物堪称优秀的魔法师;2.宝剑锋从磨砺出,技术突破加速小核酸产业化进程;3.小核酸有望成为小分子与单抗之后第三大类药物。
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